A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, na quinta-feira (29 de outubro), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A nova apresentação chega com uma proposta de facilitar a administração e o armazenamento do tratamento, oferecendo uma alternativa em comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.
A indicação aprovada contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados clinicamente com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2, conforme os critérios estabelecidos para o medicamento.
A decisão foi formalizada por meio da Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União. Com o registro, o produto passa a ter autorização sanitária para comercialização no Brasil, respeitadas as condições aprovadas pela agência reguladora.
A principal novidade está na forma de apresentação. Diferentemente da formulação de risdiplam já aprovada no país, que exige preparo antes da administração, os comprimidos do Evrysdi Go não precisam ser reconstituídos por profissionais de saúde. A nova apresentação também dispensa treinamento específico dos cuidadores para esse procedimento e pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Para pacientes e famílias que convivem diariamente com a AME, mudanças na forma de administrar um medicamento podem representar mais praticidade e flexibilidade. Ainda assim, a utilização deve ocorrer sempre com acompanhamento médico, respeitando a indicação, a dose e as orientações previstas para cada paciente.
O que é a atrofia muscular espinhal?
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, células do sistema nervoso responsáveis por transmitir os comandos que permitem aos músculos realizar movimentos.
A condição está relacionada, principalmente, a alterações no gene SMN1, responsável pela produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida como proteína SMN. Quando essa produção é insuficiente, os neurônios motores podem sofrer degeneração progressiva, provocando fraqueza muscular e perda de massa muscular.
O gene SMN2 também participa da produção dessa proteína, mas geralmente produz uma quantidade menor da versão completa e funcional. Por isso, o número de cópias desse gene pode influenciar a quantidade de proteína SMN disponível no organismo, embora não seja o único fator relacionado à evolução da doença.
As manifestações da AME variam de acordo com o tipo e as características de cada pessoa. Em alguns casos, os primeiros sinais aparecem ainda nos primeiros meses de vida. Em outros, os sintomas podem surgir durante a infância, adolescência ou idade adulta.
Entre as dificuldades que podem ser observadas estão problemas para sustentar a cabeça, sentar sem apoio, engatinhar, ficar em pé e caminhar. Também podem ser afetados músculos envolvidos na respiração e na deglutição, o que exige atenção especial das equipes de saúde.
Por ser uma condição progressiva, a AME pode interferir em diferentes aspectos da vida cotidiana. O acompanhamento multidisciplinar, com profissionais de diversas áreas, é importante para atender às necessidades de cada paciente e oferecer suporte às famílias.
Como funciona o risdiplam?
O risdiplam atua diretamente no mecanismo relacionado à produção da proteína SMN. O medicamento modifica o processamento do RNA mensageiro do gene SMN2, favorecendo a produção de uma quantidade maior da proteína em sua forma completa.
Essa ação busca compensar parcialmente a deficiência provocada pela alteração no gene SMN1 e contribuir para a sobrevivência dos neurônios motores.
Com a preservação dessas células, o tratamento tem como objetivo melhorar ou preservar a função motora e retardar a progressão das manifestações da doença. Os resultados, entretanto, podem variar conforme a idade, o estágio da AME, as condições clínicas e a resposta individual ao medicamento.
A aprovação de uma nova apresentação não significa que a doença tenha cura. O tratamento faz parte de uma estratégia de cuidado que precisa considerar as necessidades específicas de cada pessoa, incluindo acompanhamento neurológico, fisioterapia, suporte respiratório e nutricional, quando necessário.
Estudos clínicos avaliaram os benefícios motores
A decisão da Anvisa considerou resultados de estudos clínicos que investigaram a eficácia e a segurança do risdiplam em pacientes com diferentes formas da doença.
Uma das pesquisas acompanhou 41 bebês, com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, considerado o quadro de início mais precoce e geralmente mais grave.
Após 12 meses de tratamento, 12 crianças, o equivalente a 29% dos participantes, conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos. O resultado foi considerado na avaliação dos efeitos do medicamento sobre o desenvolvimento de habilidades motoras nesse grupo.
Outro estudo envolveu 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. A pesquisa identificou uma melhora discreta na função motora entre os participantes que receberam risdiplam.
Na escala utilizada para avaliar a capacidade motora, que varia de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao grupo que recebeu placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.
Esses resultados ajudam a compreender os benefícios observados nas pesquisas, mas precisam ser interpretados dentro das características de cada estudo. A resposta ao tratamento não é necessariamente igual para todos os pacientes, e a avaliação individual continua sendo fundamental.
Nova apresentação pode facilitar a rotina das famílias
Além dos aspectos clínicos, a aprovação do Evrysdi Go chama atenção pelas mudanças práticas na administração do medicamento.
A possibilidade de ingerir os comprimidos com água ou dissolvê-los em água não clorada pode facilitar o uso por pessoas que apresentam dificuldades para engolir comprimidos inteiros, desde que a administração siga as orientações específicas do produto.
Outro ponto importante é o armazenamento em temperatura ambiente. Para famílias que precisam organizar deslocamentos frequentes, consultas e outras atividades, não depender de refrigeração pode representar uma facilidade logística.
A dispensa da etapa de reconstituição também pode simplificar o preparo diário e reduzir procedimentos que anteriormente exigiam orientação específica dos cuidadores.
Essas mudanças não eliminam os desafios enfrentados por quem convive com a AME, mas podem contribuir para tornar o tratamento mais prático. A rotina de cuidados continua exigindo organização, acompanhamento profissional e atenção às condições clínicas do paciente.
Registro não significa oferta imediata pelo SUS
Um aspecto importante da aprovação é a diferença entre autorização para comercialização e disponibilização na rede pública de saúde.
O registro concedido pela Anvisa permite que o medicamento seja comercializado no Brasil, conforme as condições aprovadas pela agência. Entretanto, essa decisão não significa que o produto já esteja disponível gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
Para que um medicamento seja incorporado à rede pública, são necessárias avaliações específicas, que consideram aspectos como evidências científicas, benefícios clínicos, custos e impacto para o sistema de saúde.
Assim, pacientes e familiares interessados na nova apresentação devem buscar informações com seus médicos e acompanhar os comunicados dos órgãos responsáveis pela política de assistência farmacêutica.
A aprovação do Evrysdi Go representa uma nova opção de apresentação para o tratamento da AME 5q e amplia as possibilidades de organização dos cuidados. Para quem enfrenta uma doença rara e progressiva, avanços que combinam avaliação clínica e praticidade podem fazer diferença no cotidiano.
O acompanhamento especializado permanece indispensável para definir a melhor estratégia terapêutica, esclarecer dúvidas e garantir que cada paciente receba os cuidados adequados às suas necessidades.
